HTA：漸成臨床技術應用管理必備環節

文/本刊記者 黃柳

HTA：漸成臨床技術應用管理必備環節

文/本刊記者 黃柳

“魏則西”事件中的自體細胞免疫治療技術，引發了業內對衛生技術評估（HTA）的關注度。放大至我國醫療資源的合理配置、醫療費用的合理增長，HTA有著更深層次的應用需求。

2016年，青年魏則西罹患重癥，在武警二院接受自體細胞免疫治療失敗后死亡，引發輿論對限制類臨床技術的關注。行政主管部門隨即宣布暫停自體細胞免疫技術的臨床應用，并委托國家衛生計生委衛生發展研究中心衛生政策與技術評價研究中心主任趙琨領銜團隊展開對自體細胞免疫治療的衛生技術評估，即國際通用的Health Technology Assessment（HTA）。

2017年春，相關評估報告已由趙琨帶領團隊完成并提交政府衛生行政主管部門。與患者之死牽連著的也包括技術的命運，究竟是無限期停用還是重新限定應用范圍與應用主體資質，在醫療衛生領域，不計其數的技術正等待政策的宣判。但在宣判之前，按照國際通行規則，這些技術應該接受HTA評估。

HTA的定義與政策背景

HTA，衛生技術評估是通過對各類衛生技術的療效（安全性、有效性）、成本（經濟性）、成本效果（物有所值）以及預算影響（支付能力）等方面進行分析，被廣泛應用于藥品、設備、手術操作、健康促進項目，如社區糖尿病病例管理項目，特別是在基本藥物目錄遴選、醫保報銷目錄得而納入以及大型醫療設備規劃等方面發揮了廣泛的作用。

“衛生技術評估首先需要回答在真實世界中，該技術有沒有效。如果有效，那么就要做比較的成本效果分析，回答值不值得引進、應用。如果認為值得，那么還要考慮是否支付得起，以及誰能支付得起，這就要考慮整個社會公平性的問題。此外，還要考慮這一技術在國家體系層面上是否適宜?！壁w琨向記者補充介紹圍繞臨床技術，衛生技術評估需要回答哪些核心問題。

與之相關聯，我國當前在藥品、臨床技術應用方面的管理現狀如何？國家衛生計生委醫藥衛生科技發展研究中心主任李青曾介紹，從政府監管體系來說，只要涉及產品類，即上柜臺、大批量賣的類型屬于CFDA的監管范圍；而涉及治療類，比如手術、介入、微創以及免疫治療等屬于衛生計生委的監管范疇。他還介紹，此前國家衛生計生委是希望按照監管藥品、產品的方式把治療技術按風險等級分成一類、二類、三類進行管理。2009年，原衛生部印發的《醫療技術臨床應用管理辦法》，明確將“安全性、有效性尚須經規范的臨床試驗研究進一步驗證”的技術劃分為第三類技術，由國家負責準入。2013年，國家衛生計生委發布了首批第三類技術清單。

“幾年的實踐發現，這種方式使政府承擔了過多的責任，這樣既不利于創新，也不利于行業發展?！崩钋嗫偨Y說道。

而隨著2015年7月，第三類醫療技術臨床應用準入審批被取消，改為備案制之后，許多臨床診治技術的前置準入便成了事中、事后監管。

趙琨表示，此種背景下很多引入的高端技術最后被證明并不“值回票價”，因此，引入時應該慎重考慮，最好通過權威的衛生技術評估，讓引入技術、臨床應用新技術從衛生經濟學角度論證為可行、適宜。

她舉例，在“十二五”期間，我國在三級醫院配了38臺當時售價高達300～500萬美元的達芬奇手術機器人，然而，之后完成的技術評估顯示，其效果并不是很樂觀。比如，對同樣嚴重程度的子宮頸癌，腔鏡治療費用在7000元～10000元，用達芬奇手術機器人治療費用則是2萬到6萬元。如果達芬奇手術機器人完全替代了腔鏡，那么子宮頸癌的治療費用會上升3到6倍。

發展HTA的深層次需求

單一新設備投入、新技術應用帶來的影響只是一個個縮影，放大至我國醫療衛生事業的發展、醫療資源的合理配置、醫療費用的合理增長，HTA有著更深層次的應用需求。

基于我國老齡化和城鎮化加速發展的事實，龐大的醫療需求與有限的醫療資源形成矛盾，科學有效配置醫療資源需要衛生技術評估。

趙琨向記者介紹，在強勁的城鎮化與老齡化趨勢下，“受過良好教育的人群已成為城市中產階級的中堅力量，他們對高新技術有特殊的偏好，這是一個基本事實。但同時，我國人口老齡化形勢嚴峻。老年人存在很多慢病和并發癥問題，他們對醫療資源是一個持續的，甚至是高水平消費的過程?！?/p>

國家衛生總費用投入持續在上升，但與此同時，我國30年以來的醫療費用中個人自付比例從未明顯低于40%。結合疾病譜現狀實現合理、科學配置醫療資源，實現衛生總費用和醫療支出的合理控制，至為關鍵。

從1993年到2013年，我國的疾病結構發生了重大的改變，心腦血管疾病、呼吸系統疾病、肝癌、肺癌這四類慢病占總城鄉死亡數的80%左右，需終身治療的疾病比例高企，但有些慢病是可以預防控制的，而且是有明確的干預措施、有明確的治療方案的。如何將這類技術配置到這些慢病驅動因素當中去，趙琨表示，不僅要考慮醫療技術問題，還要結合經濟學進行科學的分配，即進行衛生技術評估。

2014年，世界衛生組織在世界衛生大會上通過決議，呼吁各國推動衛生技術評估體系的建立與完善。

上海復旦大學公共衛生學院副院長、國家衛生計生委衛生技術評估重點實驗室（復旦大學）主任陳英耀介紹，2015年，WHO發布了世界范圍內各成員國開展HTA的情況報告，50%國家對HTA的應用出臺了立法，如加拿大、英國等；66%的成員國建立了HTA機構，包括一些發展中國家，如印度、巴西、泰國、馬來西亞等。越南當前也在緊張籌備HTA全國機構。

然而在我國，盡管對這項工作的關注較早，但目前卻缺乏完整的體系建設。陳英耀介紹，上世紀80年代末，自己的導師曾陪同時任原衛生部領導考察歐洲HTA應用。1994年，復旦大學建立了醫學評估中心，也是全國第一家相關機構。隨后，全國建立了4家衛生技術評估中心，主要設置在高校與科研機構。

正如國家衛生計生委副主任馬曉偉此前所言，我國衛生技術評估體系建設仍處在起步階段，“只是依據任務臨時成立領導小組、專家隊伍，制定方案、標準和程序，顯得不夠科學、穩定，也不利于建立法制化、專業化的評價機制和隊伍?！?/p>

在我國應用推廣的現實路徑

采訪中，趙琨與陳英耀兩位教授均向記者印證了這一現狀。趙琨介紹，當前向她任職的機構提交衛生技術評估的申請很多，也比較繁雜，涉及設備、技術以及專病、慢病防治方案等，“有一些是事前即引進、應用前提出評估申請，有一些是事中、使用期中間需要評估，也包括事后應用效果評估?！?/p>

陳英耀也向記者列舉了這一兩年帶領團隊給某省級醫保做過的一些HTA項目，包括評價胰島素注射筆針頭治療模式、脈搏波速度—踝臂指數、一氧化氮呼氣測定、腫瘤消融治療等新技術的安全性、有效性、經濟性證據，分析這些技術納入城鎮職工醫療保險報銷范圍的適宜性；也對是否含有PVC的輸液器的安全有效性進行評估，以及預算影響分析。

陳英耀向記者詳細介紹了對含PVC輸液器安全性的評估背景與過程。

我國是輸液大國，臨床中輸液器往往不另收費。但針對當前輸液器材料普遍含PVC的問題，許多新型的以不含PVC為重要特征的輸液器產品層出不窮，并期待可以打破醫保報銷門檻，進入報銷目錄。2016年，上海市社保局正式委托陳英耀教授團隊在HTA基礎上對這類產品納入醫保實施可行性評估。

“當前在輸液這一塊，醫保的支付每年在4億～5億元，全部摒棄現有材料，醫?；鹗欠窨梢猿惺?？輸液時間一般在1～2小時，材料中PVC成分的分量是否會對健康造成影響？”陳英耀回憶，從這些問題出發，團隊做了預算影響分析以及臨床安全性分析，最終綜合成本、健康影響的因素，醫保部門決定只放開嬰幼兒、孕婦輸液中不含PVC輸液器的應用。

的確，事關醫?；鸬暮侠碛行褂?、完善醫療保障制度，HTA作為一項國際通用工具得到越來越多的應用與重視，具備必要性與緊迫性。

2017年全國“兩會”期間，政協委員、中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院教授葛均波就遞交了“關于倡導世衛組織的‘衛生技術評估（HTA）’提高醫?；鹗褂眯实奶岚浮?，提案節選見鏈接。

我國醫?；鸬脑鲩L步入平臺期，其增速與醫療費用的漲幅形成固有“剪刀差”?！叭t聯動”的醫改大勢下，相信醫保目錄調整中引入衛生技術評估的可行性與急迫性，將帶動醫療衛生領域更全面、深入地引入HTA。

事關HTA的應用推廣，馬曉偉曾經提出以現有機構為基礎，對建立國家級衛生技術評估提出方案，作為HTA在我國推進的可行性路徑。

陳英耀與趙琨對此均表示認同。趙琨還表示，從當前各類組織申請HTA的情況來看，這項技術已經收獲越來越多的信賴與認可，尤其在重大支出決策、政策制定過程中，有成為必要環節的趨勢。她期待可以進一步聚攏HTA的應用需求，使得這項技術嵌入醫療衛生領域的廣度和深度不斷提升，“用評估成效向行業和社會證明HTA的必需性與不可替代性?！?/p>

趙琨還特別提出，在公立醫院改革深入推進的當下，單體醫療機構應該自主應用HTA評估降低運營成本，“藥品零加成了，服務價格調整了，從藥物經濟學的角度選擇性價比更高的藥品，應用HTA規避一些設備儀器等‘一開機就蝕本’的狀態，至為急迫與關鍵?！?/p>

陳英耀則結合近年來的相關評估工作經驗發出感慨，當前HTA評估缺乏“制度安排”，他疑惑“碰到什么類型的問題，必須訴至HTA研究”？陳英耀表示，自己主導的HTA評估發揮積極效用的案例有很多，但缺乏普遍意義，可復制性差，他期待國家行政主管部門盡快出臺頂層的管理辦法與工作機制。

而談到當前藥品審批、醫保準入、臨床技術管理分屬在不同的政府部門，都涉及衛生技術評估，陳英耀表示，這并不構成HTA在我國推進的障礙，反而在不同部門的不同工作風格與要求下，HTA的技術體系、工作機制等可以更完善。

可喜的是，2016年12月，由國家衛生計生委衛生發展研究中心發起成立的中國衛生政策與技術評估研究網絡啟動會在京召開。馬曉偉出席啟動會并致辭，他表示，開展衛生政策與技術評估是建設健康中國的需要，是深化醫改、建立基本醫療衛生制度的需要，是國家創新驅動發展的需要，也是醫療衛生技術應用與監管的需要。國家衛生計生委副主任、時任北京醫院院長的曾益新也作為本屆執委會成員發表了講話。

作為啟動會的主持人，衛生發展研究中心副主任楊洪偉向記者回憶說，當天到會的嘉賓來自國家發展改革委、財政部、人力資源和社會保障部醫療保險司，國家衛生計生委辦公廳、規劃、財務、法制、體改、醫政、基層、藥政、科教司等所有司局，“從來沒有一次相關會議讓相關單位一個不落，全都派代表出席?！?/p>

這是第一個衛生政策與技術評估的全國性網絡，被行業媒體譽為“中國版NICE”。行業專家借鑒NICE的經驗，建議我國各個衛生技術評估機構應主動加強和政府部門的聯系，加強自身能力建設，特別是掌握和熟練應用好經濟學評價、水平掃描（又稱“早期發現與預警系統”）、快速衛生技術評估等技術，對政府的優先領域確定、藥品政策和設備規劃等政策制定能及時反映并提供證據支持。