數百萬罕見病患者有望減負

路透社5月18日報道，原題：對數以百萬的中國罕見病患者來說，重負有望減輕中國是世界第二大藥品市場。他們即將發布其首份全國罕見病名錄來引導決策者。這是中國為改善診斷和加快藥品審批而進行的更大改革的一部分。

罕見病是影響極少數人的疾病，往往屬于遺傳性疾病，治療或控制病情的費用高昂。專攻罕見病和?？萍膊≈委煹哪惩鈬緛喬鞴鼙说谩し奖硎荆骸爸袊惺澜缱疃嗟娜丝?，罕見病患者應該也是最多的?！?/p>

目前，在中國的醫療體系中，罕見病基本上被忽略了，患者因而處于保障網之外。他們所需要的藥品要么難以買到，要么價格昂貴，不屬于公共醫保范圍。據估計，中國有1600萬罕見病患者，但相關數據不多，財務支持就更少了。只有小部分患者得到了治療。

南京的8歲孩子胡逸卓就是這種醫藥“孤兒”。他患有結節性硬化癥。這是一種罕見的遺傳性疾病，患者腦部和全身會長出良性腫瘤。為控制癥狀，他每天都要服用兩種藥，但這兩種藥在中國不易得到。在中國，強調成本控制且藥品審批積壓過多，造成許多?？扑幬锍３o法企及。胡的父母通過中介從土耳其、臺灣和香港帶藥入境，或者請本地醫生開超適應癥用藥。

中國國家食品藥品監督管理總局上周表示，該機構將對治療罕見病的藥物和醫療器械研發提供支持。近年來，中國在逐漸改革其醫療體系，比如今年擴大了國家醫保藥品目錄，這是自2009年以來首次，但其中的藥品仍主要是較便宜的基本藥物。本月，中國還提出了準備加快“孤兒”藥審批甚至免臨床試驗的舉措。北京也想要到2020年削減潛在的醫療費用1萬億美元，為此大力推動降低藥價舉措。有專家認為，中國的這些改革可能會促進對該國較為常見的某些罕見病的研究?！?/p>

（陳俊安譯）